Arturo - Atassia Congenita Legata A Itpr1Ricerca scientifica

Attualmente non esistono trattamenti mirati a forme di atassie spinocerebellari dovuta alla perdita della funzione di ITPR1. Recentemente si è scoperta una piccola molecola che potrebbe migliorare la funzione persa. Un'ulteriore validazione di questa molecola è essenziale per valutare la possibilità di sviluppare un trattamento terapeutico efficace. L'obiettivo generale della ricerca è convalidare che la molecola scoperta agisca come agente farmacologico, così che questo possa un domani migliorare sensibilmente le condizioni dei pazienti affetti da questa malattia.

Raccolta fondi creata da Andrea Ferri