Arturo - Atassia Congenita Legata A Itpr1Ricerca scientifica

Attualmente non esistono trattamenti mirati a forme di atassie spinocerebellari dovuta alla perdita della funzione di ITPR1. Recentemente si è scoperta una piccola molecola che potrebbe migliorare la funzione persa. Un'ulteriore validazione di questa molecola è essenziale per valutare la possibilità di sviluppare un trattamento terapeutico efficace. L'obiettivo generale della ricerca è convalidare che la molecola scoperta agisca come agente farmacologico, così che questo possa un domani migliorare sensibilmente le condizioni dei pazienti affetti da questa malattia.