Dentro la Ricerca: migliorare la Diagnosi per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici
Il progetto Sarcomi del Dipartimento di Oncoematologia è rivolto ai pazienti con una prognosi complicata
Sono Giuseppe Maria Milano e mi occupo dei sarcomi dei bambini, insieme a un gruppo di colleghi e ricercatori.
I sarcomi sono un gruppo di malattie molto eterogenee, che si differenziano in sarcomi dei tessuti molli e in sarcomi dell'osso, e rappresentano circa l’11% di tutti i tumori pediatrici. Ogni anno l’’Ospedale Bambino Gesù diagnostica circa 300-350 casi di malattie oncoematologiche e di queste 30-35 sono sarcomi.
Si tratta di malattie fortunatamente curabili e guaribili in circa i 2/3 dei casi, mentre il restante ha una prognosi più complicata. È proprio a questi pazienti che si dedica la nostra ricerca.
Una ricerca del nostro Ospedale iniziata nel 2017 con il nome di Progetto Sarcomi.
Si tratta di uno studio articolato fondamentalmente su due grandi aree:
- il miglioramento dell'approccio diagnostico, cercando di indagare meglio la patologia con nuove tecniche, come lo studio molecolare e la metilazione del DNA
- lo sviluppo e l’implementazione di nuove tecnologie terapeutiche che permettono un miglioramento della prognosi.
Definire la tipologia del sarcoma che ha colpito un determinato bambino o ragazzo, da un punto di vista diagnostico, è determinante in quanto l’individuazione della malattia specifica ci permette, una volta migliorata la diagnosi, di migliorare anche l'approccio terapeutico, e quindi la prognosi.
Ad oggi, 150 pazienti sono stati esaminati e siamo riusciti a individuare delle sottoclassi di sarcomi - che una volta erano definiti indifferenziati e per i quali utilizzavamo una “terapia standard”, utilizzando farmaci altamente attivi ma non mirati - dandogli un nome e una specifica classificazione. Oggi invece grazie ai profili di metilazione siamo riusciti a intensificare il trattamento ad hoc per quella specifica tipologia di tumori individuata.
Per quanto riguarda la parte terapeutica, nel nostro Dipartimento sono in corso studi sperimentali di terapia cellulare che consiste nella manipolazione, all’interno dei laboratori di ricerca, dei linfociti così da renderli capaci di vedere e riconoscere una determinata molecola espressa da quel determinato tumore e di aggredirla.
I linfociti sono le nostre cellule-sentinella; guardiani che girano nel nostro sangue e individuano ogni singola cosa “che non va” e l'aggrediscono fino a distruggerla.
Fanno lo stesso con i tumori, anche se a volte il tumore riesce a “rendere ciechi” i linfociti e a ingannarli al punto che le nostre sentinelle non sono più in grado di riconoscerli.
L’aver trovato il modo di dare nuovi strumenti di attacco ai linfociti - la famosa terapia con le cellule CAR T, che stiamo già usando e ha già dato ottimi risultati sia nelle leucemie che nei neuroblastomi- ci ha permesso anche per i sarcomi di sviluppare questo approccio terapeutico.
Il risultato auspicabile con questa terapia è molto importante perché non solo ci permette di andare direttamente contro il tumore, ma anche capirne gli effetti collaterali e renderli gestibili o prevedibili.
Tutto questo rappresenta l’inizio di uno studio che ha dei margini di sviluppo ancora enormi e potenzialità non ancora esplorate.
Per questo è importante che la ricerca vada avanti. Un progetto non si esaurisce in poco tempo: i ricercatori continuano quotidianamente a lavorare per sviluppare nuove metodologie sia di tipo diagnostico che di cura.
È solo grazie a questo lavoro che è possibile cambiare l’approccio terapeutico, anche nei casi di pazienti complessi.
È grazie anche all'impegno di tanti benefattori che queste ricerche vengono sviluppate da una decina di ricercatori. Sono loro, con il loro lavoro, che garantiscono ogni giorno un passetto in più per tanti nostri pazienti che possono finalmente sperare in una nuova cura o in una nuova tecnologia diagnostica che possa permettere di migliorare la loro prognosi altrimenti complicata.
26/7/2021
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