Dentro la Ricerca: Studiare le alterazioni del Sistema immunitario dei bambini affetti da Sindrome Nefrosica Idiopatica

Grazie al progetto sarà possibile identificare il trattamento più appropriato per ogni piccolo paziente

Manuela è una biologa ricercatrice presso il Laboratorio di Ricerca di Malattie Renali del Bambino Gesù. Ha conseguito un Dottorato di Ricerca in Immunologia nel 2009 e nello stesso anno è arrivata in Ospedale.

Manuela si occupa di studiare le alterazioni del sistema immunitario dei bambini affetti da Sindrome Nefrosica Idiopatica, una malattia rara caratterizzata da una forte perdita di proteine nelle urine. I meccanismi responsabili della malattia non sono ancora del tutto noti, ma sappiamo che le alterazioni del sistema immunitario giocano un ruolo chiave.

I pazienti con questa malattia vengono trattati con una terapia farmacologica e la maggior parte di loro guarisce.  Circa metà dei bambini però va incontro a un ritorno della malattia -  una recidiva -  e ha necessità di riprendere la terapia con l’aggiunta di altri farmaci immunosoppressori nelle forme più gravi.

Purtroppo, allo stato attuale, non è possibile identificare a priori quali bambini andranno incontro a frequenti recidive né quali beneficino di determinate terapie aggiuntive.

Nel corso degli anni Manuela e il suo gruppo di ricerca hanno identificato una caratteristica specifica della malattia: la presenza di elevati livelli di cellule B della memoria, sin dal primo episodio della malattia. Il numero di cellule si normalizza durante la remissione grazie ai farmaci e aumenta precocemente solo nei bambini che vanno incontro a recidiva. Analizzando queste cellule è possibile, quindi, predire il ritorno della malattia.

Questa osservazione è stata possibile grazie all’utilizzo del citofluorimetro a flusso, uno strumento all’avanguardia presente nei laboratori di ricerca del Bambino Gesù, che permette di analizzare simultaneamente fino a 20 parametri differenti e quindi di identificare differenti sottopopolazioni cellulari utilizzando un quantitativo minimo di sangue.

Il progetto di Manuela e del suo gruppo “Fenotipo linfocitario nella sindrome nefrosica idiopatica del bambino” sostenuto dalla nostra Fondazione, permetterà di migliorare la valutazione immunologica di risposta alle differenti terapie già usate e a quelle innovative somministrate ai bambini nel Reparto di Nefrologia e Dialisi dell'Ospedale, per identificare il trattamento più appropriato ed efficace per ogni singolo bambino.

5/8/2021

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