Dentro la Ricerca: trattare i bambini con sclerosi multipla
Sarà possibile prevenire lo sviluppo di disabilità e permettere al paziente di condurre una vita normale. Ce ne parla Massimiliano Valeriani, responsabile del centro dedicato del Bambino Gesù
Il nostro progetto è partito nel gennaio del 2014 con lo scopo di fare diagnosi e trattamento ai bambini affetti da malattie demielinizzanti, con particolare riferimento alla sclerosi multipla dell'età pediatrica. Ad oggi noi siamo in Italia l’unico centro Sclerosi Multipla specificamente dedicato all’età pediatrica.
Con il progetto Sclerosi multipla ci stiamo occupando di studiare i fattori prognosticamente sfavorevoli in questa malattia, ovvero di individuare i fattori che ci consentano di identificare il miglior trattamento per i piccoli pazienti affetti da sclerosi multipla.
Attualmente in Italia e in Europa vengono adottati per il trattamento della patologia due tipi di farmaci: di prima linea e di seconda linea. I farmaci di seconda linea sono quei farmaci che vengono utilizzati in caso di fallimento di quelli di prima linea, che sono quelli d’elezione.
Abbiamo però potuto constatare – e ce lo conferma la letteratura scientifica - che ci sono dei bambini in cui la sclerosi multipla esordisce in maniera particolarmente aggressiva e che quindi sono a rischio di sviluppare disabilità negli anni immediatamente successivi all’esordio o nell'età adulta.
Dobbiamo considerare che questa è una malattia cronica, che dura pertanto tutta la vita, quindi in questi casi può essere più utile iniziare la terapia direttamente con dei farmaci più efficaci, quelli di seconda linea, saltando completamente il trattamento con quelli di prima linea.
I pazienti che stiamo osservando in follow up nel nostro Ospedale ci stanno insegnando che la presenza di alcuni fattori - clinici, radiologici, neuroradiologici, come ad esempio la presenza di lesioni infiammatorie in determinate parti del sistema nervoso centrale - è indicativa di una peggiore prognosi della malattia.
Questi sono i questi pazienti che si giovano di una terapia che già inizialmente utilizzi dei farmaci di seconda linea in modo da prevenire lo sviluppo di disabilità e soprattutto permettere al paziente di condurre una vita totalmente normale con la scuola, con lo sport e con gli aspetti ricreativi.
Tra gli obiettivi futuri del progetto, potendo disporre di un follow up più lungo sui nostri pazienti trattati con i farmaci di seconda linea, c’è la possibilità di identificare ulteriori fattori sfavorevoli e quindi capire fin dall'esordio della malattia quale farmaco è più appropriato per quel paziente specifico.
Mi ritengo personalmente soddisfatto per quanto raggiunto, e spero che in futuro i risultati saranno ancora più significativi.
Tutto questo non sarebbe stato possibile senza il sostegno della Fondazione Sacchettie della Fondazione Ospedale Bambino Gesù, che hanno finanziato il progetto e che ci hanno permesso di svolgere questo lavoro prezioso per i piccoli pazienti e per le loro famiglie.
25/11/2021
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